В России зарегистрирован первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

В России зарегистрирован первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Фото: facebook.com/mymiofond/
Фото: facebook.com/mymiofond/

В конце ноября в России был зарегистрирован первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна – аталурен, сообщается на странице фонда «МойМио» в Facebook. Препарат выпускается под торговой маркой Трансларна.

Аталурен – препарат таргетной терапии, то есть он действует на определенные молекулы человеческого организма. Препарат позволяет продолжить синтез белка, выработка которого нарушена у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Он подходит для пациентов, у которых диагностирована нонсенс-мутация, так называемый стоп-кодон.

Аталурен необходимо принимать пожизненно. Форма выпуска препарата – порошок для приготовления суспензии, это позволяет проводить лечение без особых проблем.

– Препарат меняет течение заболевания и убирает приставку «фатальное». Это не полное излечение, но шанс на жизнь, которого достоин каждый ребенок. Как и многие орфанные препараты, – отмечают в фонде «МойМио».

До регистрации препарата некоторые пациенты получали аталурен в рамках программ клинических испытаний, которые проводила в России компания-производитель. Некоторым пациентам препарат предоставлялся в рамках государственных гарантий – его закупка производилась за счет средств региональных бюджетов.

В фонде «МойМио» выразили надежду, что миодистрофия Дюшенна будет включена правительством РФ в перечень заболеваний, при которых государство оказывает больным необходимую поддержку. Юристы фонда также работают над проблемами, возникающими при ввозе в страну недавно зарегистрированных препаратов.

 

Источник: https://dislife.ru/materials/3537

Поговорим-обсудим? :)

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Related Post

В России зарегистрирован первый и пока единственный в мире пероральный препарат для лечения СМА

В России зарегистрирован первый и пока единственный в мире пероральный препарат для лечения СМА Фото: pixabay.com В России зарегистрирован пероральный препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и

НКО: внедряемая в России система долговременного ухода не сможет заменить собой родственный уход

НКО: внедряемая в России система долговременного ухода не сможет заменить собой родственный уход Фото: pixabay.com Представители некоммерческих организаций, занимающихся опекой людей с инвалидностью и детей-инвалидов, считают, что система долговременного ухода,

Состоялась церемония награждения победителей и лауреатов XI фестиваля «Мир равных возможностей»

Состоялась церемония награждения победителей и лауреатов XI фестиваля «Мир равных возможностей» Фото предоставлено пресс-службой ВОИ Сегодня в формате онлайн состоялась торжественная церемония награждения победителей и лауреатов XI Фестиваля социальных интернет-ресурсов